成立的第二年便入驻中关村生命科学园，产业生态和集聚效应在公司的发展过程中扮演着重要角色，目前博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台等四大平台。在博雅辑因首席执行官魏东看来，企业的发展离不开完善的产业生态环境支持。随着中国（北京）自由贸易试验区科技创新片区正式挂牌，北京生命科学园周边区域内的企业将成为拉动首都医药健康产业发展的创新引擎。

源于创始团队的北大情怀，公司的名字选取了“博雅”二字。据介绍，北京大学魏文胜教授是博雅辑因的科学创始人。“辑因”则是“编辑基因”的意思，体现了公司主营业务的发展。

2015年，魏文胜教授和公司的天使投资人认为基因编辑技术本身作为一种革命性技术，有望为多种疾病带来创新解决方案。也就是在这一年，博雅辑因成立了，一年后，公司正式入驻中关村生命科学园。

经过多年发展，博雅辑因在广州、美国设立子公司，但研发中心总部始终位于北京。人才集聚、科技创新等因素均是吸引力。

魏东表示，生物医药行业是一个人才、技术密集型行业。北京是全国的科研高地，也是国内顶尖科研人才集聚的高地之一。在科技创新方面，北京市各级政府机构、中关村生命科学园区等在政策和具体工作问题的解决上给予了创新企业很多支持。

如政策指导，园区经常组织各种各样的政策宣讲会和企业沟通会，邀请行业专家答疑解难，帮助企业管理人员提高专业水平，让企业少走弯路、规避了风险。

此外，园区配套越来越完善，配套了医院、饭店、酒店、健身场所，公交车、共享单车入园，三期还将建设人才公寓和学校，这些都更方便企业引进人才。园区内生物医药企业聚集，人才济济，良好的生态非常利于公司的发展。魏东介绍，公司身处的中关村生命科学园聚集了生物医药创新企业、CRO、基因检测企业等。企业的发展离不开完善的产业生态环境支持。

《中国(北京)自由贸易试验区总体方案》中提出，要创新发展全球领先的医疗健康产业。简化国内生物医药研发主体开展国际合作研发的审批流程。加速急需医疗器械和研发用材料试剂、设备通关。对临床急需且我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械加快审批，保障临床需求。开展跨境远程医疗等临床医学研究，区内医疗机构可根据自身技术能力，按照有关规定开展干细胞临床前沿医疗技术研究项目。探索开展去中心化临床试验(DCT)试点。支持设立医疗器械创新北京服务站和人类遗传资源服务站，加快医药产业转化速度。

在政策支持下，博雅辑因的成果转化提速。2020年10月，博雅辑因递交的针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品的临床试验申请获得国家药监局受理，成为国内首个获受理的基因编辑疗法临床试验申请，同时也是首个获受理的造血干细胞疗法临床试验申请。魏东表示，园区提供的政策支持了公司研发项目和公司整体的发展。

据介绍，ET-01，通用名为CRISPR/Cas9 基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。这款产品有望为输血依赖型β地中海贫血患者带来一次性治愈希望，满足当前未被满足的患者需求。

输血依赖型β地贫患者，目前标准疗法是每2-5周输血1次，且定期使用祛铁剂减轻铁负荷，但患者生活质量依旧受到影响，无论从经济上还是临床实践上绝大部分病人都难做到终身坚持治疗，依从性差；同时长期输血导致的铁过载，损害心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。ET-01这一疗法的科学依据是，所有的血液细胞都是来自于造血干细胞的，利用基因编辑的方式让病人自己的造血干细胞成为治疗自己的最好的工具。

“我们关注到，在北京自贸区的科技创新片区中，生物与健康是重点发展的产业之一，创新发展全球领先的医疗健康产业的相关支持政策，将能够支持生物医药行业在北京的进一步发展。”魏东说道。 

北京商报记者 姚倩